遗传性进行性肌营养不良如何治疗

　　目前医疗条件下，遗传性进行性肌营养不良尚无特效的治疗方式。遗传性进行性肌营养不良属于遗传病，该疾病的病因机制尚未明确，缺乏较为有效的治疗方式。目前主要的治疗方式有药物治疗、成肌细胞移植、骨髓干细胞移植、基因治疗和综合治疗5种。以下进行具体治疗方式的介绍。

　　遗传性进行性肌营养不良，即进行性肌营养不良症，是遗传性骨骼肌变性疾病。该疾病的主要临床表现有肌肉萎缩、肌无力等。根据遗传方式和肌肉萎缩分布特征，进行性肌营养不良症分为假肥大型肌营养不良、面肩肱型肌营养不良、肢带型肌营养不良、Emery-Dreifuss肌营养不良、眼咽型肌营养不良、眼型肌营养不良、远端型肌营养不良和先天性肌营养不良七类。

　　该疾病目前的治疗方式有5种：

　　1、药物治疗。主要为皮质类固醇激素和Deflazacort（地氟可特），但无法从根本上改变患者的病情。其中，皮质类固醇激素可以使患者保持一定时间的肌力状态，如泼尼松。地氟可特属于泼尼松的衍生物，也可以应用于治疗该疾病，相较于泼尼松的不良反应少。

　　2、成肌细胞移植。通过人工培养成肌细胞后植入患者的肌肉内，使成肌细胞与患者体内的病肌细胞融合，从而达到治疗目的。但是该治疗方式临床效果差，改善患者病情不太理想。

　　3、骨髓干细胞移植。该治疗方式包括骨髓干细胞、肌源性干细胞、成血管细胞等干细胞的移植试验。目前尚未进行人体临床试验。

　　4、基因治疗。该治疗方式目前处于探索阶段，也许未来会发现某种基因干预治疗。

　　5、综合治疗。该治疗方式主要是起到一定的改善作用和发挥维持生命周期的意义。患者在日常生活中，可以进行适当锻炼、采取物理治疗和矫形治疗。这类治疗可以对患者的骨关节畸形和防治关节挛缩有一定的效用。

　　综上，遗传性进行性肌营养不良目前尚无特效治疗方法。目前医疗条件下，治疗方式的目的主要是帮助患者进一步缓解该疾病带来的疼痛和一定程度上改善患者的运动功能障碍。此外，对于患者的心理护理工作也不能忽略。患者及其家属要积极面对病情，以乐观的心态对待生活。