重磅血友病新药获批！每周只需注射一次

　　日前，美国FDA批准Hemlibra（emicizumab-kxwh）用于常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病成人和儿童患者的出血情况。在两项针对这类患者的关键临床试验中，Hemlibra可显著减少成人和儿童患者的出血。

　　不受控出血造成健康隐患

　　A型血友病患者缺乏一种叫做因子VIII的凝血蛋白。在健康人中，当发生出血时，因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起，这是凝血的关键步骤，可以帮助止血。部分患者会出现一种称为因子VIII抗体的免疫反应，这种抗体会影响现有血友病疗法的疗效。

　　根据病症的严重程度，A型血友病患者可能会经常出血，特别是在关节或肌肉中，引起疼痛、慢性肿胀、畸形、行动不便和长期关节损伤等严重健康问题。

　　每周注射一次，有效控制出血

　　Hemlibra可以将血液中的其他因子结合起来，从而恢复患者的凝血过程。这是一种预防性疗法，通过皮下注射，每周仅需给药一次。

　　Hemlibra的安全性和有效性来源于两项临床试验。第一个试验纳入了109名12岁及以上的男性患者，他们都是出现因子VIII抗体的A型血友病患者。试验发现接受Hemlibra治疗的患者，每年因出血约接受2.9次治疗，而没有接受预防性治疗的患者每年则要接受23.3次，也就是说接受Hemlibra治疗的患者出血率降低了87%。同时，相比没有接受预防性治疗的患者，接受Hemlibra治疗的患者称其血友病相关症状得到改善，如肿痛和关节痛，生理功能如运动产生的疼痛和走路困难也得到改善。

　　第二个试验是一项单臂试验，纳入了23名12岁以下出现因子VIII抗体的A型血友病男性患儿。在试验期间，接受Hemlibra治疗的患者中，87%的人没有出现需要治疗的出血情况。

　　“发展出因子VIII抑制剂的A型血友病患者面临预防出血的重大挑战，他们通常需要每周多次输注药物，这对于年幼的儿童及其家庭来说尤其困难，”专家说：“这种新药已被证明与现有药物相比可减少出血的频率，而且每周只需注射一次。这会为这些孩子带来有意义的改变。”

　　我们期待这款新药能尽快为血友病患者及其家庭带来疾病控制，缓解治疗负担。