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Duchenne型肌营养不良症的各类治疗方法

  至今,对Duchenne型肌营养不良症的治疗依然没有突破性的进展。临床上的治疗方法主要采取针灸、药物及对症和支持等综合性疗法。例如基因转移,成纤维细胞移植和骨髓移植等其他类型的临床疗法仍处在活跃的研究之中。

  1综合治疗

  针灸、药物、推拿配合功能训练有助于提高患儿的生命质量与生命延长。国内鲁贵忠采用中西药物、按摩及功能锻炼的综合方法治疗了50例(5~14岁)DMD患者,96%(48/54)的患者运动障碍得到了不同程度的缓解,如步行时间延长,登梯时间缩短。该作者使用的药物有(1)中药:黄芪、金蝎、蜈蚣、地龙、杜仲等每日1剂,早晚分服。(2)西药:维生素E(每次2粒,日服3次)、肌苷(每次1片,日服3次)、能量合剂等(每日1次静滴,10d为1个疗程)。(3)针灸穴位:曲池、合谷、足三里、三阴交、太溪、太冲,督脉及华佗夹脊穴等,每日针灸1次,留针40min。(4)功能锻炼每日2次。这种综合方法治疗可以延缓肌肉挛缩和马蹄内翻足等畸形形成。我们也治疗和追踪观察了20余例DMD患者,通过适量的体育锻炼、按摩、牵拉肌腱,加或不加针灸,腓肠肌明显变软,早期患儿走路时间延长,中期患儿至少无明显加重或与同龄未治疗者比较有延缓趋势。另外,中山大学第一附属医院还针对DMD患者易发生呼吸衰竭死亡的特点开展了呼吸肌肉的康复训练,主要是锻炼吸气肌、膈肌和主要辅助呼气肌腹肌。采用的方法包括腹式呼吸法、辅助器械的阻力吸气法、前弓体弯腰强迫腹肌收缩及收腹吹气球法等等,令DMD患者致命的呼吸衰竭推迟发生[。因此,在没有其他治疗方法的情况下,临床上应重视综合治疗,今后还可继续观察该综合疗法可减缓疾病进程的年限。

  2基因转移、成肌细胞移植和骨髓移植

  综合疗法虽可部分改善患者症状,但无法阻止病情的发展。因此,如何使受累广泛的肌肉组织(骨骼肌、膈肌、肋间肌、心肌)获得抗肌萎缩蛋白基因,并持续表达仍是今后发展的方向。近年来已经在改进病毒载体,构建一系列dystrophin功能小基因以及转移治疗时的免疫应答方面取得了较大进展,但仍处在动物实验阶段。国内刚刚起步,在进行临床试验之前仍有一些问题需深入研究。

  所以对于Duchenne型肌营养不良症来说,治疗方法非常的局限,无论是在临床上可以起到一定的作用,但是在基因转移等新类型疗法的研究上,无非常大的进展。