地中海贫血有了新突破
地中海贫血症是生活中罕见疾病,以儿童患者较为常见,其病症的发生多与遗传有关系。对患者的健康危害较大。目前,医学上已将此病列为重点研究对象,在治疗上,也已经有了新的突破。下面,我们一起来了解一下吧。
新闻导读:18日从广州举行的第四届广州国际干细胞与再生医学论坛上获悉,中国科研团队在论坛上启动利用诱导多能干细胞技术获得致病基因修复后的地中海贫血病人的造血干细胞项目,患者将通过自身干细胞体外修复获得根治。该项目纳入了2012年中国国家重大研究计划。
地中海贫血是一种全球常见的慢性溶血性贫血病。在中国,地中海贫血主要分布在四川、云南、贵州、福建、广东等长江流域以南的省区。
近年来,地中海贫血较佳治疗方法是利用造血干细胞移植。但地中海贫血由于骨髓增生活跃,一般需较多的造血干细胞才容易植入,这极大地限制了这一治疗方法的大规模开展并增加了治疗成本。
诱导多能干细胞治疗地中海贫血。
于是,科学家们“瞄准”了近年来兴起的诱导多能干细胞。专家表示,此次启动的诱导多能干细胞技术治疗地贫项目是采用新型非病毒技术,通过对成体细胞进行重新编程,从而使细胞成为多能干细胞,重新获得分化成多种细胞的能力。
项目组将把病人皮肤细胞等体细胞诱导成多能干细胞系,然后通过致病基因的原位修复,进一步分化成有功能的血液干细胞,最终用于移植治疗,从而根治地中海贫血病,并能运用于帕金森综合症、老年痴呆症等疾病的治疗。
专家强调,这种技术是用病人自身来源的细胞进行移植,所以不会产生排斥,也降低了住医院的治疗和护理费用,而新的治疗成本可能只有传统疗法的五分之一左右。他还说,若能成功证明此治疗方法有效,在临床上将会迅速广泛运用。
据项目首席科学家表示,未来5年内中国的专家将通过诱导性多能干细胞研究,共同探寻治疗单基因遗传病——地中海贫血的新方法。
地中海贫血症在治疗方法上有了新的突破,无疑是对地中海贫血症患者活下去最大的鼓励。这项研究成果的出现,使得此病症患者的生命有了希望,让患者家人看到了黎明的曙光。因此,请您重拾战胜疾病的信心,相信不久,您就会同我们一样健康生活!